抗癌“神药”美国上市,对 17 种癌有效率 75%

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李咏的爱妻哈文,去年 8 月曾在微博发文:

” 艾滋病疫苗都有了,癌症疫苗还远吗?”

然而,在李咏离开的整整一个月后

终于,就在 27 日

一款精准抗癌药,在美国 FDA 正式上市!

针对 17 种肿瘤

有效率可高达 75%!

这是有史以来第一款 TRK 抑制药物

第一款与肿瘤类型无关的 ” 广谱 ” 抗癌药

对于肿瘤无法切除,或已经转移的晚期患者有奇效

这无疑是最最振奋人心的重磅好消息

人类医学史上的又一伟大创举和传奇!

美国上市时间:2018 年 11 月 26 日

批准单位:美国食品和药物管理局(FDA)

药物名称:Vitrakvi(又名 Larotrectinib)

药物功效:有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症

针对群体:患有实体肿瘤的成人和儿童患者

制造商:Bayer(拜耳)和 Loxo Oncology 共同研发

1、何时上市?

昨天,美国时间 11 月 26 日,抗癌药物 Vitrakvi 已经在美国正式上市。

Bayer 和 Loxo Oncology 公司联合宣布,FDA 已加速批准了其上市的时间。

Vitrakvi 成为了第一个正式批准上市的口服 TRK 抑制药物,同时也是第一个与肿瘤类型无关(tumor-agnostic)的 ” 广谱 ” 抗癌药。

在国内的上市时间目前并未公布。但进口生物制剂通常要经历几个月到几年的审批时间。

2、适应年龄?

婴儿至老年人均可适用。

3、能治疗什么?

可有效治疗的类型:

肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤

胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤

唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌

乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等 17 种

Vitrakvi 用于治疗携带 NTRK 基因融合( ( gene fusion ) )的成人和儿童,局部晚期或转移性实体瘤患者,并且没有产生已知的抗性突变,是转移性的或手术切除可能导致严重发病率,没有有效替代治疗方案的。

LOXO-101 是一个靶向药,针对的是 NTRK1、NTRK2 或者 NTRK3 基因融合的肿瘤患者。

简单来讲这个新药不需要考虑癌症的发生区域,这就意味着不管什么癌种(组织 / 细胞 / 部位),只要有 NTRK 基因融合,就可以使用 Vitrakvi 进行治疗。

所以,癌症患者可去做一下基因检测,一定去看看检测报告有没有这个基因融合。如果有,那么就很有可能被该药物治愈!

(来源 FDA 官网)

4、多久会见效?

根据 FDA 公布数据显示,73% 的患者反应时间为 6 个月以上,63% 的患者反应时间为 9 个月以上,39% 的患者反应时间为 12 个月以上。

美国 FDA:” 精准抗癌,有效率高达 75%”!

效果到底有多惊艳?

2018 年 2 月,世界四大权威医学杂志之一《新英格兰医学杂志(NEJM)》发表的一项关于抗癌药 Vitrakvi(又名 larotrectinib)的 3 项安全性,和有效性临床研究结果显示 :

对于年龄为 4 个月至 76 岁的患者,针对 17 种不同癌症治疗的总体有效率为 75%。

这项结果随后也被 FDA 所证实。

(来源:《新英格兰医学杂志》)

紧接着,2018 年 10 月举行的欧洲肿瘤医学协会会议(ESMO2018)上,一项关于抗癌药 Vitrakvi 治疗涵盖 24 种独特肿瘤类型的 TRK 融合癌症成人,及儿童患者的临床数据显示:

总缓解率:80%

部分缓解率:62%

完全缓解率:18%

令人振奋的数据不止这一点!

下面这些是临床接受抗癌药 Vitrakvi 治疗的最新部分案例:

胃肠间质瘤:

55 岁男性

治疗前:癌细胞几乎已经扩散到整个肠胃和腹腔

治疗后:接受了 9 个周期治疗后奇迹出现,肿瘤明显缩小,目前正在接受第 10 周期治疗。

儿童纤维肉瘤:

16 个月大的的婴儿

治疗前:经过基因检测后发现 ETV6-NTRK3 突变,接受了 3 次手术和化疗,效果依然不明显。

治疗后:接受抗癌药 Vitrakvi 成人剂量的液体制剂治疗 3 周期后,MRI 磁共振显示肿瘤体积减少 90%!

乳腺癌:

50 岁女性

治疗前:这位患者之前接受过多次的化疗和手术治疗,无奈最后肿瘤还是复发了,情况很严重

治疗后:使用了抗癌药 Vitrakvi 治疗 20 天之后,裸露的肿瘤几乎消失了。

未分化肉瘤:

41 岁女性

治疗前:患者的肿瘤细胞已广泛转移到肺部,很快要填满肺部了。

治疗后:迅速解决呼吸困难和低氧血症。2 个周期后,大部分肿瘤消失,12 个周期后,肿瘤组织几乎完全消失!

经临床试验,服用这款药也会有一些副作用,常见的有疲劳、恶心、头晕、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻等。

和所有药物一样,这款神药长时间服用也会面临耐药性的问题。但据报道 Loxo 已经开发出第二代 TRK 融合基因突变抑制剂 LOXO-195,用于治疗那些对这款药已经产生耐药性的患者。

价格多少,能不能用的起?

27 日晚 Loxo Oncology 公司也公布这款新药的价格:

成人胶囊批发采购费用:32,800 美元,30 天用量

儿童口服液配方的费用:起价为每月 11,000 美元,根据患者的表面积计算

高昂的价格也引起了患者家庭的质疑。

目前拜耳公司表示,患者不会负担不起,大多数患者的每月自付费用将为 20 美元或更低。

他们公司将帮助患者支付昂贵的费用,并将免费提供 Vitrakvi,同时制定保险详细信息。如果患者负担不起药物,由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物,拜耳还承诺,如果患者在治疗的前 3 个月没有显示临床成效,将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。

(来源:《Forbes》)

为何能治疗多种不同类型的肿瘤?

这款药是有史以来第一款 TRK 抑制药物。

TRK,是原肌球蛋白受体激酶 ( tropomyosin receptor kinase ) 是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路,而 NTRK 是编码 TRK 的基因。在罕见情况下,NTRK 基因会与其它基因融合,导致 TRK 信号通路不受控制,因而促进肿瘤的生长。

虽然这些肿瘤来源不同,从表面上看千差万别,但从分子生物学角度来看,其实它们很类似,因为都有一个共同特点:携带 TRK 融合基因突变,而且依赖这个突变基因提供生长信号。

正因为它们本质都依赖 TRK 基因,才会都对 TRK 靶向药物产生积极响应。

多少人将会获得新生的希望?

据统计,在美国,每年大约 2000 到 3000 人罹患与 NTRK 有关的癌症。

这种突变在大多数实体肿瘤类型中发生的几率不到 1%,但在成人涎腺癌和婴儿纤维肉瘤等恶性肿瘤中很常见。

肿瘤专家:

对肿瘤患者来说,它不是 ” 万能钥匙 “

28 日上午,记者也就这种 ” 广谱 ” 抗癌药的相关问题,咨询了浙江大学医学院附属第二医院肿瘤内科主任医师单建贞,她表示,Vitrakvi(Larotrectinib)是有史以来第一款针对 TRK 融合基因突变类型肿瘤的口服药物,这在肿瘤精准药物治疗上具有里程碑意义。

但目前为止,这个药还不能说是治愈 NTRK 融合基因的神药,不过对这部分罕见突变患者的有效率是前所未有的,属于里程碑式的突破!

不过这种药对肿瘤患者来说,并不是意味着找到了 ” 万能钥匙 “。因为 TRK 融合基因突变的发生概率很低,这种突变在大多数实体肿瘤类型中发生的几率不到 1%,在成人涎腺癌和婴儿纤维肉瘤等恶性肿瘤中较为常见。

更为现实的问题是,该药物的治疗费用非常昂贵,从报道资料来看,成人患者一个月的治疗费用超过 3 万美元。在没有医保或商业保险覆盖的前提下,并不是每个患者都能够负担得起的。

单医师说,LOXO-101(Vitrakvi)是一个靶向药,针对的是 NTRK1、NTRK2 或者 NTRK3 基因融合的肿瘤患者。

简单来讲这个新药不需要考虑癌症的发生区域,这就意味着不管什么癌种(组织 / 细胞 / 部位),只要有 NTRK 基因融合,就可以使用 Vitrakvi 进行治疗。

癌症患者可去做一下基因检测,如果有 NTRK 基因融合,那么希望就在不远处等着你!永远不要轻易放弃!

背景资料:

目前癌症已经成了人类最大的克星

今年 9 月 12 日,世界卫生组织下属国际癌症研究机构(IARC)发布了 2018 年最新全球癌症统计数据《全球癌症报告》:

2018 年全球新增 1810 万例癌症病例(男性 950 万,女性 860 万),死亡人数达 960 万(男性 540 万,女性 420 万),全球癌症负担进一步加重。

与此同时,在《中国恶性肿瘤学科发展报告(2017 年)》中显示:

全国每天约 1 万人确诊癌症, 每分钟约 7 人确诊患癌,从 0 岁到 85 岁,一个人患癌风险高达 36%。中国恶性肿瘤发病人数居全球第一,每 10 个病患中就有 2.2 个中国人!肺癌、胃癌、肝癌、结直肠癌和食管癌排在发病率前五位。

肺癌、乳腺癌分别居中国男性、女性肿瘤发病首位!

综合: 旧金山湾区华人资讯、都市快报

编辑 李鹏

值班主编 张雷