美国食品药品管理局（FDA）于2026年9月3日宣布，批准Zanvastro（通用名zilganersen）注射液用于儿科与成人亚历山大病（Alexander disease）患者。这是首个获FDA批准的亚历山大病治疗药物，也是首个直接针对驱动该病蛋白堆积的疗法。批准授予Ionis Pharmaceuticals, Inc.。详见FDA新闻稿。
疾病与作用机制
亚历山大病是一种罕见进行性神经系统疾病，由产生胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的基因突变引起；异常GFAP在脑内支持细胞中堆积并损伤神经系统，发病率低于百万分之一，可致癫痫、发育里程碑丧失、行走困难、肌无力与颅内压升高等。Zanvastro为反义寡核苷酸，通过减少异常GFAP生成、在其进一步堆积造成损害前发挥作用，由经培训的医护人员每三个月经鞘内（脊髓腔）注射一次。
证据与安全
有效性与安全性基于多中心随机对照研究（NCT04849741）：纳入49名2岁及以上患者，以及4名未满2岁患者的开放标签亚研究。5岁及以上且基线存在可测量行走困难者，第61周步行速度显著优于未治疗组；2–4岁儿童以站立、行走、奔跑与跳跃等更广义运动评估显示治疗组改善、对照组下降。对未满2岁患者，FDA结合药代建模、4例安全性数据及年长患儿证据，支持将适应证延伸至婴幼儿。常见不良反应包括呕吐、背痛、咳嗽、头痛及腰椎穿刺后综合征；曾报告无菌性脑膜炎，出现脑膜炎样症状应告知医生。该药获孤儿药、快速通道、突破性疗法与罕见儿科疾病等认定及优先审评券。本文仅转述FDA公开信息，不构成诊疗建议。
