美国食品药品监督管理局（FDA）2026年10月30日宣布，加速批准Voceryq（doruxapapogene ralaplasmid和lalikinogene sifuplasmid-gxfd）用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。这是美国首个获批的质粒DNA免疫疗法，由Inovio Pharmaceuticals公司开发。
什么是RRP：复发性呼吸道乳头状瘤病是一种罕见慢性病，由人乳头瘤病毒（HPV）6型和/或11型引起，会在呼吸道（最常见于喉部、尤其是声带周围）长出类似疣的小肿物（乳头状瘤）。患者常有声音嘶哑、慢性咳嗽和嗓音改变，严重时肿物蔓延到呼吸道其他部位，导致呼吸困难，少数情况下还有癌变风险。手术可以切除肿物，但病毒仍残留在组织中，许多患者多年里需要反复手术。
药物怎么起作用：Voceryq把两种质粒（源自细菌的小段DNA）送入人体细胞：一种携带特定HPV蛋白的遗传信息，另一种编码增强免疫反应的分子IL-12，目的是让免疫系统识别并攻击感染了HPV 6型和11型的细胞。给药方式为肌内注射，并使用CELLECTRA 5PSP装置进行“电穿孔”——用短暂电脉冲在细胞膜上临时开孔，帮助药物进入细胞。
临床数据：FDA依据一项开放标签、多中心临床试验作出决定，试验纳入32名成人RRP患者，入组前12个月内均做过至少两次喉气管乳头状瘤切除手术。在入组前至少做过3次手术的26名患者中，有7人（27%）在治疗后第一年无需任何手术。
加速批准意味着什么：此次批准依据的是“减少手术频率”这一中间临床终点，属于加速批准途径，厂家须继续开展上市后临床试验，以验证和说明药物的临床获益。FDA还授予Voceryq突破性疗法和孤儿药资格。
不良反应：最常见的是注射部位反应、头痛、疲劳、高血压、恶心和头晕。电穿孔操作本身可能带来短暂肌肉收缩或强直、给药部位短暂出血、焦虑、血管迷走反应（头晕眼花）、肌酸磷酸激酶短暂变化，以及注射部位发红和疼痛。
提醒：这是一项面向特定罕见病成人患者的新疗法。是否适用、何时能用到，需要由耳鼻喉科或相关专科医生根据病情判断；接种HPV疫苗仍是预防HPV相关疾病的重要手段。
详情以官方新闻稿为准：FDA：批准首个用于成人复发性呼吸道乳头状瘤病的质粒DNA免疫疗法。
配图：本站根据FDA新闻稿整理的要点图。
