美国食品药品监督管理局（FDA）2026年10月19日宣布，加速批准免疫疗法Jemperli（dostarlimab-gxly，多塔利单抗）的新适应症：单药用于此前未经治疗的II期或III期局部晚期直肠癌成人患者，前提是肿瘤经FDA认可的检测确认为错配修复缺陷（dMMR）或微卫星高度不稳定（MSI-H）。FDA表示，这一用法可能让部分患者免于化疗、放疗和手术。该药由GSK持有。
为什么重要：局部晚期直肠癌患者通常要先接受化疗和放疗再做手术，这些治疗可能影响排便、排尿、性功能和生育能力；手术本身也有吻合口愈合不良、渗漏等严重并发症风险，部分患者还需永久性结肠造口。FDA肿瘤卓越中心主任Angelo de Claro表示，对某些类型的直肠癌，这一批准提供了可以避开手术、放疗和化疗的突破性选择。
适用人群有多少：公开估计显示，局部晚期直肠癌中约只有3%属于dMMR或MSI-H。这类肿瘤的DNA“纠错系统”有缺陷，错误不断累积，产生免疫系统能识别的异常蛋白，因此对免疫治疗格外敏感。Jemperli是一种PD-1抑制剂，能阻断癌细胞躲避免疫系统的信号。
临床数据：
- AZUR-1（NCT05723562）II期研究的中期结果：154名未经治疗的dMMR/MSI-H局部晚期直肠癌患者，每3周用药一次、6个月内最多9剂；中位随访超过2年时，近四分之三患者没有需要手术、放疗或化疗；
- 纪念斯隆-凯特琳癌症中心早前研究（NCT04165772）：50名患者用药后均未检出癌症迹象，其中93%维持无癌状态至少12个月；随访至少3年的27人中，只有1人原位复发。
风险与局限：Jemperli可能引起免疫系统攻击正常器官和组织，反应可能严重甚至致命。在该类直肠癌患者中，发生率≥15%的常见副作用为疲劳、皮疹、腹泻和瘙痒。由于是基于中期结果的加速批准，厂家须继续随访，证明疗效能长期持续；疗效持续多久、复发概率多大仍需更长时间观察。
患者提醒：确诊直肠癌后，可向医生询问是否已做或需要做MMR/MSI检测；只有检测结果符合条件的患者才在此次批准范围内，具体治疗方案应与肿瘤专科医生共同决定。
详情以官方新闻稿为准：FDA：批准可能让部分直肠癌患者免于化疗、放疗和手术的免疫疗法。
配图：本站根据FDA新闻稿整理的要点图。
