美国食品药品管理局（FDA）于2026年8月19日批准Regeneron的Pasatru（通用名garetosmab-grts）注射液，用于成人进行性骨化性纤维发育不良（fibrodysplasia ossificans progressiva，FOP），以减少新发异位骨化（heterotopic ossification，HO）病灶及经临床医师评估的病情发作（flare-up）。该药为activin信号通路抑制剂（全人源单抗，阻断Activin A）。适应证见FDA标签（初始批准2026，BLA 761508）。厂商公告见Regeneron新闻稿；处方信息见FDA标签PDF。
适应证与用法
Pasatru适用于成人FOP患者，以减少新HO病灶形成及医师评估的发作。推荐起始剂量按体重10 mg/kg静脉输注约60分钟，每4周一次；若不能耐受可降至3 mg/kg同频输注。剂型为单剂量瓶装注射液300 mg/5 mL（60 mg/mL）。妊娠为禁忌；育龄女性启动治疗前须排除妊娠。考虑到FOP患者行动受限，可在包括家庭输液在内的多种护理场景给药（须遵医嘱）。
证据与安全提示
批准依据III期OPTIMA试验等数据：在56周时，10 mg/kg组（n=23）与3 mg/kg组（n=19）相对安慰剂（n=21）显著减少CT评估的新HO病灶总数（报道分别约减少90%与94%）；医师评估发作次数在10 mg/kg组亦明显更低（报道约减少88%，9次对比安慰剂66次）。患者自报发作比例与安慰剂无显著差异。具体不良事件、监测与禁忌应以FDA现行标签为准，并在专科医生指导下使用；儿童安全性与有效性尚未确定。
患者与家属应与专科医生讨论是否适用、输液安排与监测计划，并完整阅读用药指南。
本文仅转述FDA标签与厂商公开信息，不构成诊疗或用药建议。
