美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年10月14日宣布，扩大膀胱癌免疫疗法Anktiva（通用名nogapendekin alfa inbakicept-pmln）的获批适应症：与卡介苗（BCG）联合使用，用于治疗对BCG治疗无应答、仅有高级别乳头状肿瘤、且尚未侵犯膀胱肌层的成人膀胱癌患者。FDA表示，Anktiva是首个专门获批用于这类“BCG无应答、仅高级别乳头状”病例的治疗方法。
什么是非肌层浸润性膀胱癌：根据FDA的说明，非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是指尚未长入膀胱肌层的膀胱癌，包括原位癌（CIS）和乳头状肿瘤。原位癌在膀胱内壁形成扁平斑块，乳头状肿瘤则从内壁向膀胱内长出细小的指状突起。原位癌都属于高级别，乳头状肿瘤则有低级别和高级别之分，高级别癌症更容易生长和扩散。
为何BCG无应答需要新选择：高危NMIBC的治疗通常从BCG开始，BCG会激活膀胱内的免疫系统来对抗癌细胞，但有时癌症仍会持续存在或复发。FDA指出，加用Anktiva为免疫系统提供了另一种对抗癌症的途径，两者联合可帮助部分单用BCG未能控制病情的患者。
审批依据——一种新的评估思路：此次扩大适应症并没有依赖一项新的专门试验，而是基于此前支持Anktiva用于原位癌（伴或不伴乳头状肿瘤）的证据，以及原位癌与高级别乳头状肿瘤之间的科学相似性。FDA介绍，支持原位癌适应症的试验（NCT03022825）评估了77名成人患者，其中62%达到完全缓解（随访评估中未检出高级别癌症）；在完全缓解者中，58%维持缓解至少12个月，40%维持至少24个月。FDA认为，两类肿瘤常常同时出现、在显微镜下难以区分，并且在BCG失效后都有很高的复发或进展风险，因此可以把原位癌患者中的疗效证据应用到仅有高级别乳头状肿瘤的患者身上。
FDA肿瘤卓越中心主任R. Angelo de Claro博士表示：“我们倾听患者、临床医生和研究人员的意见，当科学支持一种新方法时，我们就会采取行动。”FDA还表示正在推进相关指导文件草案的定稿，以帮助其他研发者采用这一思路。
用法与副作用：Anktiva与BCG一起通过导尿管直接注入膀胱，每周一次、连续六周，之后根据癌症反应决定后续治疗，疗程最长可达37个月；如第二个六周疗程后癌症仍存在、复发或进展，或副作用无法耐受，应停止治疗。最常见的副作用和化验异常包括排尿疼痛或尿频、尿急、血尿、尿路感染、肌肉或关节疼痛、寒战、发烧，以及血肌酐和血钾升高。药品说明书警告，推迟切除全部或部分膀胱的手术可能让癌症扩散到身体其他部位，甚至致命。本次批准授予Altor BioScience, LLC。
具体治疗方案请咨询泌尿科或肿瘤科医生。详情以FDA新闻稿原文为准：FDA批准首个用于部分BCG无应答膀胱癌患者的治疗。
配图：根据FDA新闻稿整理的信息图（cfipage.com制图）。
