美国食品药品管理局（FDA）于2026年8月19日加速批准Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr），作为营养管理的辅助手段，用于8岁及以上成人与儿童I型糖原贮积病a型（GSDIa），以减少每日玉米淀粉摄入。这是该病首个获批疗法，授予Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.，并获RMAT、Fast Track及罕见儿科疾病优先审评券。详见FDA新闻稿。
疾病与疗法
GSDIa因缺乏葡萄糖-6-磷酸酶（G6PC），无法将肝肾贮存糖原正常分解为血糖，空腹可致危险低血糖。Genglycos为一次性AAV8基因疗法，向肝脏递送功能性G6PC基因，以恢复释放贮存葡萄糖的能力。
疗效与安全性
随机双盲安慰剂对照研究在给药后随访48周：相对安慰剂，Genglycos组每日玉米淀粉摄入自基线平均减少31%（主要终点），每日剂量次数平均减少约1次。严重不良反应包括过敏反应、肾上腺功能不全、高乳酸与低血糖；常见有转氨酶升高、恶心、头痛、便秘与高血糖。说明书警告过敏反应、肝毒性、肾上腺功能不全与致瘤风险；孕妇禁用。加速批准依赖替代终点，企业须完成确证性试验。本文仅转述FDA公开信息，不构成诊疗建议。
