美国食品药品管理局（FDA）于2026年8月27日批准Lisraya（brepocitinib）片剂，用于成人皮肌炎（dermatomyositis）治疗。这是首个获批用于该适应症的口服药物，授予Priovant Therapeutics Inc.，并获孤儿药与优先审评资格。详见FDA新闻稿。
疾病与作用机制
皮肌炎是罕见自身免疫病，免疫系统攻击肌肉与皮肤，导致慢性炎症、进行性肌无力与特征性皮疹。Lisraya为每日一次口服片剂，属JAK/TYK2抑制剂，通过阻断参与免疫与炎症的JAK通路，减轻对肌肉与皮肤的损害。
疗效与安全性
III期随机双盲安慰剂对照研究（NCT05437263）纳入241名成人，比较brepocitinib 30 mg、15 mg与安慰剂，疗程52周。主要终点为第52周总改善评分（TIS）。30 mg组平均TIS高于安慰剂，体能与皮肤活动亦有改善，第48周更可能减少皮质类固醇用量。常见不良反应包括上呼吸道感染、头痛、乏力、尿路感染与恶心；30 mg组因不良反应停药约6%（安慰剂约11%）。说明书含黑框警告：严重感染、全因死亡风险升高、恶性肿瘤、重大心血管不良事件与血栓。本文仅转述FDA公开信息，不构成用药建议。
