美国食品药品管理局（FDA）于2026年8月28日批准Mimrylo（通用名rusfertide），用于成人真性红细胞增多症（polycythemia vera）。这是该适应证下首个获批、模拟铁调素（hepcidin）的治疗选择，用于现有疗法未能充分控制的患者。详见FDA新闻稿。
作用机制
真性红细胞增多症使机体生成过多红细胞，血液黏稠，增加血栓、中风与心脏病风险。治疗关键目标之一是将红细胞比容（hematocrit）维持在45%以下，常需反复静脉放血。Mimrylo通过限制用于生成新红细胞的铁，帮助抑制红细胞过度生成。给药为皮下注射，VERIFY试验中起始剂量19毫克、每周一次，并滴定以维持比容低于45%。
VERIFY试验结果
VERIFY为多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期试验，纳入293名尽管接受标准治疗仍需频繁放血的成人，1:1分组，观察32周。主要疗效指标为第20至32周是否达到需放血标准。在整个32周期间，Mimrylo组76.9%无需放血，安慰剂组为32.9%。最常见不良反应为注射部位反应和贫血。本品获优先审评，批准授予Takeda Pharmaceuticals America, Inc.。本文配图仅为注射给药主题示意，并非Mimrylo包装或试验现场。
说明
本文仅转述FDA公开新闻稿，不构成诊疗、用药或购药建议。患者应与血液科医师讨论治疗方案。
